新型基因疗法

新疗法将健康基因送至患儿脑内，向精准治疗罕见神经系统疾病迈出重要一步

以色列和美国科学家开发出一种新型基因疗法，将健康基因通过载体首次递送到一名患有严重遗传性癫痫的8个月大婴儿脑内，以恢复其大脑WWOX基因的功能。这一最新进展，标志着罕见神经系统疾病向精准基因治疗迈出了重要一步。相关论文发表于最新一期《疾病神经生物学》杂志。