干细胞是一种未充分分化、尚不成熟的细胞，医学证明，干细胞经提取冷冻存储后，经过科学的分离、体外培养和基因修饰，能够在体外繁育出全新的、正常的甚至更年轻的细胞、组织和器官，用于移植等临床治疗，因而有“万用细胞”之称。造血干细胞是干细胞的一种，由于成人骨髓中能提取的数量比较少，同时提取过程比较痛苦，所以，婴儿出生时的脐血和脐带血是目前干细胞提取存储的主要来源。
一、干细胞医疗行业概况分析
干细胞（stemcell）是机体的原始细胞，具有自我更新能力（self-renew）和多向分化潜能（multipotential）。在一定条件下，它可以分化成多种功能细胞或组织器官，医学界称其为“万用细胞”。
根据不同的发育潜能可将干细胞分为以下三种：
1、全能干细胞（totipotentstemcell,TSC），具有形成完整个体的分化能力。
2、多能干细胞（pluripotentstemcell）——胚胎干细胞（embryonicstemcells），胚胎干细胞主要是指胚胎早期的干细胞，具有分化为机体任何组织细胞的能力，来自囊胚期内细胞团。其中间充质干细胞（mesenchymalstemcells,MSC），是多能干细胞家族的重要成员，来源于发育早期的中胚层和外胚层，具有多向分化潜能、造血支持和促进干细胞植入、免疫调控和自我复制等特点。
3、专能干细胞（unipotentstemcell）——成体干细胞（adultstemcells）。成体干细胞是成体各组织器官中的干细胞，其分化潜能较窄，是机体组织器官后天修复再生的基础，因此又称为组织干细胞。如神经干细胞、造血干细胞、骨质干细胞、上皮干细胞、肝干细胞、胰腺干细胞等。
自然条件下成体干细胞倾向于分化成所在组织的细胞，参与组织更新和损伤修复；外界条件诱导下成体干细胞可横向分化成其他组织的细胞，参与这些组织的损伤修复。
干细胞治疗是由自体或异体的健康的干细胞移植或输入患者体内，以达到修复病变细胞或重建功能正常的细胞和组织的目的。干细胞治疗作为某些难治性疾病的新型治疗手段，被生命科学界寄予了无限的希望，，引起众多医学科研工作者、临床医生和患者的关注。
目前干细胞治疗技术正在从临床研究逐步向临床应用阶段过渡。
干细胞治疗优缺点
优点 | 缺点 |
1、安全性高，干细胞属于原始未分化细胞，免疫原性极低（异体移植除外） 2、针对性强，干细胞可以随血液循环定向迁移至损伤或衰老的病灶，发挥再生、修复作用，使损伤功能得到恢复 3、长期疗效好,干细胞可长期在体内环境下存活，发挥长达数年的修复损伤功能 4、可以治疗部分难治性疾病，给该类患者带来了福音 | 1、成瘤性的危险 2、分化方向的不可控性 3、分化效率低 |
资料来源：公开资料整理
可以应用干细胞疗法治疗的领域
序号 | 简介 |
1 | 血液系统疾病，主要是白血病，是临床应用较早也较为成熟的领域； |
2 | 神经系统疾病，如帕金森氏综合征、老年痴呆症、小儿脑瘫、脊髓损伤、运动神经元病等； |
3 | 实质器官损伤或病变，如肝硬化及其并发症、肾功能衰竭及尿毒症等； |
4 | 免疫系统疾病，主要是利用干细胞的免疫调控作用，如系统性红斑狼疮、皮肌炎等； |
5 | 心血管系统疾病，如心肌梗塞、血管病变等； |
6 | 代谢性疾病，如糖尿病及其并发症等； |
7 | 其他领域，如角膜干细胞治疗眼部疾病、干细胞美容、肿瘤（支持治疗，与免疫细胞治疗配合应用等。 |
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已上市干细胞药物
国家 认证 | 年份 | 商品名／公司 | 来源 | 适应症 |
欧洲EMA | 2014.12 | Holoclar （意大利凯西制药公司） | 角膜缘干细胞 | 成人因物理或化学因素造成的中至重度的角膜边缘干细胞缺损 |
加拿大 | 2012.05 | Prochymal （美国Osiris公司） | 骨髓干细胞 | 儿童急性移植抗宿主疾病（GvHD） |
韩国FDA | 2012.01 | Cartistem （Medi-post公司） | 脐带血来源间充质干细胞 | 退行性关节炎和膝关节软骨损伤 |
韩国FDA | 2012.01 | Cuepistem （Anterogen公司） | 自体脂肪来源间充质干细胞 | 复杂性克隆氏病并发肛瘘 |
美国FDA | 2011.11 | Hemacord （纽约血液中心） | 脐带血造血祖细胞用于异基因造血干细胞移植 | 遗传性或获得性造血系统疾病 |
韩国FDA | 2011.07 | Hearticellgram-AMI （FCB-Pharmicell公司） | 自体骨髓间充质干细胞 | 急性心梗 |
美国FDA | 2009.12 | Prochymal （美国Osiris公司） | 人异基因骨髓来源间充质干细胞 | GvHD和Crohn病 |
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目前处于临床后期的主要干细胞疗法在研产品
所属公司 | 产品名及其描述 | 目标适应证 | 临床试验阶段 |
Aastrom生物科学 | Ixmyelocel-T（患者特异性的自体多细胞疗法产品） | 严重肢体缺血症和扩张性心肌病 | III期 |
Gamida细胞 | StemEx（体外扩增的脐带血干细胞和祖细胞） | 血液系统肿瘤的造血干细胞移植术 | II/III期 |
Mesoblast | “成品”型间质干细胞前体 | 血液系统肿瘤的造血干细胞移植术 | III期 |
Osiris治疗学产品 | Prochymal（成人间质干细胞） | 节段性回肠炎 | III期 |
Baxter医疗保健 | Auto-CD34+细胞（成人自体CD34+细胞） | 慢性心肌缺血 | III期 |
NeoStem公司 | AMR-001（源自自体骨髓的造血干细胞） | 心肌梗塞 | II期 |
TiGenix | Cx601（来自脂肪的同种异体干细胞悬浮液） | 复杂性肛周瘘 | III期 |
Bioheart | MyoCell（自体成肌细胞） | 充血性心力衰竭 | II/III期 |
Cytori治疗学产品 | 来自脂肪的干细胞和再生细胞 | 急性心肌梗塞 | II/III期 |
Stempeutics研究 | Stempeucel（成人间质干细胞） | 严重腿缺血症 | II/III期 |
Cardio3科学 | C-Cure（经“心脏修复鸡尾酒”处理过的骨髓干细胞） | 充血性心力衰竭 | III期 |
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二、干细胞医疗市场规模预测
据统计：2013年全球干细胞储存市场规模达到71.5亿美元，占同期全球干细胞产业总量的17.6%，2017年全球干细胞储存市场规模增长至151.8亿美元，占比为15.8%。
数据来源：华经产业研究院整理
据预测：到2024年全球干细胞储存市场容量将增长至540.9亿美元，占全球干细胞产业市场份额将从2010年的20.9%下降至2024年的14.9%。全球干细胞产业市场逐步向药物研发制造，下游应用市场倾斜。
数据来源：华经产业研究院整理
2010年全球干细胞疗法的市场份额达109亿美元，2017年全球干细胞治疗市场份额增长至512.6亿美元。
数据来源：华经产业研究院整理
预计到2024年全球干细胞治疗市场规模将增长至1945.6亿美元，占同期全球干细胞治疗市场份额的53.8%。
数据来源：华经产业研究院整理
从目前已上市的干细胞产品来看，均是针对孤儿症或罕见病，可以说真正有划时代意义的干细胞产品还未出现，干细胞临床应用还面临诸多难以解决的问题。
干细胞分类
来源 | 优点 | 缺点 | |
胚胎干细胞 | 早期胚胎 | 1、增殖能力强，来源充沛，可以传代建系。 | 1、面临着伦理学的问题。 |
2、分化能力强，可为内、中、外三个胚层的各类细胞。 | 2、异体来源，会产生很大的排异反应。此外，这些细胞系在传代培养的过程中，有些性状会发生改变。 | ||
3、有畸胎瘤形成的风险。 | |||
诱导多能干细胞 | 成体细胞基因重编 | 1、避免了伦理学问题； | 1、操作过程复杂且重编程效率低下； |
2、不存在组织相容性的问题 | 2、有诱导突变的可能； | ||
3、有畸胎瘤形成的风险。 | |||
成体干细 胞 | 成体组织 | 1、获取相对容易，且避免了伦理学问题； | 1、尚未从人体的全部组织中分离出成体干细胞。 |
2、源于患者自身的成体干细胞在应用时不存在组织相容性的问题 | 2、成体干细胞含量及微，很难分离和纯化 | ||
3、理论上，成体干细胞致瘤风险很低。 | 3、体外培养时不能长时间增殖，只能在体外有限扩增。 | ||
4、在一些遗传缺陷疾病中，遗传错误很可能也会出现于病人中，这样的干细胞不适合移植。 | |||
资料来源：公开资料整理
尽管干细胞临床应用还面临各种问题，但依然无法阻挡全球干细胞研发的热情。目前干细胞对糖尿病、帕金森氏综合征、老年痴呆症、重症肝炎、角膜病和白血病等多种病症治疗的动物实验已在全球完成，可以修复受损的细胞和组织，治疗糖尿病、中风和脊柱损伤等一系列疾病。随着基础研究的加速推进，干细胞产业已呈蓬勃欲出之势。
2010-2024年全球干细胞产业市场规模预测
年份 | 干细胞储存 | 干细胞药物研发制造 | 干细胞治疗 | 合计 |
2010年 | 44.9 | 61.1 | 109 | 215 |
2011年 | 51.4 | 75.7 | 134.9 | 262 |
2012年 | 61.1 | 94.6 | 169.3 | 325 |
2013年 | 71.5 | 120.2 | 214.3 | 406 |
2014年 | 85.7 | 153.6 | 267.7 | 507 |
2015年 | 102.2 | 196.2 | 336.6 | 635 |
2016年 | 125.3 | 250.5 | 413.2 | 789 |
2017年 | 151.8 | 309.6 | 512.6 | 974 |
2018年 | 181.6 | 384.8 | 628.6 | 1195 |
2019年 | 220.3 | 455.5 | 761.2 | 1437 |
2020年 | 265.4 | 546.9 | 932.7 | 1745 |
2021年 | 320.1 | 680.4 | 1140.5 | 2141 |
2022年 | 381.5 | 789.4 | 1400.1 | 2571 |
2023年 | 446.8 | 967.0 | 1650.2 | 3064 |
2024年 | 540.9 | 1127.5 | 1945.6 | 3614 |
资料来源：智研咨询整理
本文采编：CY
