美国佛罗里达大学工程学院团队开发出全球首个DNA引导的CRISPR编辑系统，颠覆了基因编辑领域长期以来依赖RNA引导的铁律。这项研究最新刊发于《自然·生物技术》，为疾病诊断与治疗提供了更安全、精准且经济的解决方案。该技术被认为重写了基因编辑的“说明书”，同时也可为下一代生物医学工具开发奠定基础。
传统CRISPR系统以RNA作为向导定位靶点，虽能实现对遗传物质的定向切割，但存在脱靶效应高、稳定性差及制备成本昂贵等局限。
团队此次创新性地采用DNA作为引导序列，利用DNA分子天然的高稳定性与易合成特性，显著提升系统特异性。实验数据显示，新技术将脱靶效应降低数个数量级，同时DNA向导的制备成本较RNA降低约60%，且在常温下保存稳定性延长3倍。
团队成员表示，每个细胞内都有DNA，DNA相当于“原始图”，作为遗传信息存储载体，通过转录生成RNA执行具体功能。既往CRISPR技术依赖于RNA引导，但RNA其实相当于“工作副本”，有时会出现错误，导致无法控制的问题。新技术的突破源于对细胞工作机制的深度解析，这让人们大幅提升了治疗安全性。换句话说，它给了人们基因编辑中更大的“控制权”。
在应用验证中，团队将该技术用于病毒感染检测，实现艾滋病病毒早期筛查与丙型肝炎诊断的100%准确率，证明其在即时诊断领域的实用价值。
该研究最大挑战在于突破“RNA向导不可替代”的传统认知。尽管DNA引导CRISPR基因编辑仍处于早期阶段，但美国国立卫生研究院、食品药品监督管理局等机构正协同推进其应用开发。据预测，针对体外处理细胞或组织的疗法有望在几年内进入临床试验。
团队目前正在探索类似技术如何应用于器官移植领域，从而让基因编辑技术帮助修复移植器官。
本文采编：CY
