一、基因治疗行业基本概况
广义的基因治疗指通过纠正或补偿异常基因缺陷以达到治疗疾病的一种治疗方法。基因作为遗传物质的基本单位，具有控制遗传性状表达和活性调节的作用。当人类的基因出现异常时往往会出现一些病状，基因突变最典型的病症就是镰刀性贫血症。基因治疗可以通过基因转移或基因调控对的方法，将带有治疗性的基因导入患者体内，正常基因的表达可以治疗患者的疾病。
基因治疗的流程为：目的基因制备、载体构建、细胞转染、外源基因表达和检测。
基因治疗流程图
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经过多年来的技术积累，基因治疗产业已经逐步走向成熟，如果把小分子药物、抗体药物称为生物医药的前两次革命，基因治疗将引领生物医药的第三次产业革命。不同于传统小分子药物和抗体药物在蛋白质水平进行调控，基因治疗可在基因水平发挥作用，因此可以克服传统小分子和抗体的不足，对于致病基因清晰而蛋白质水平难以成药的靶点具有独特优势。
相比传统药物，在开发出一个安全、高效的递送系统之后，基因治疗产品的开发难度反而更低、研发成功率更高。
基因疗法与传统药物比较
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二、基因治疗行业现状
我国基因治疗临床试验正在如火如荼进行中，目前有约20个国内基因疗法进入临床，适应症主要为包括血友病、地中海贫血等罕见病和黑色素瘤等肿瘤疾病。尽管目前国内获批上市的基因治疗数量较国际还有较大差距，可以预见的是，不远的未来基因疗法将加速降落国内市场，为国内肿瘤患者和罕见病患者带来裨益。
数据显示，我国基因治疗临床试验适应症领域分布最广的是肿瘤，占比高达68%，其次是单基因疾病，占比12%。
我国基因治疗临床试验适应症领域
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基因治疗可根据实现手段的不同分为离体治疗和体内治疗两大类。数据显示，2018年，体内基因治疗和体外基因治疗占比相差不大，分别占比55%、45%。病毒仍是最常用的基因载体。采用体内方法还是体外方法由很多因素决定，比如疾病产生部位、体内细胞的获取难度等等，总体来说，体内方法和体外方法没有显著的优劣差异。
2018年我国基因治疗体内与体外途径占比情况
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与传统药物不同，基因和细胞疗法具有许多常见的独特因素：较小的患者群体、较窄的治疗窗、潜在的治疗效果、较高的前期成本、缺乏长期疗效和安全性数据，以及与复杂的管理、给药剂量和患者监测要求相关的费用，并且许多基因治疗公司早期都是没有其他收入，其产品的定价范围关系到研发资金链。这些都使得基因治疗公司为基因治疗药物定价时，由于前期研发投入和暂时无法实现规模化生产，不得不设立高价。
我国已上市基因治疗产品适应症及价格
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相关报告：华经产业研究院发布的《2020-2025年中国基因治疗行业发展潜力分析及投资方向研究报告》
三、基因治疗行业相关法律法规
行业的发展离不开规范的监管体系，2019年6月至今国家连发两份关于基因治疗生产、质控等全流程技术指导原则，可见基因治疗生产要求的逐渐规范化以及业界对于基因治疗的理解不断深入。此外，十三五重点提出发展基因治疗、地方政府和科研机构共同合作成立昆山小核酸产业基地等也体现出政策层面对于基因治疗的大力支持。相信政策的支持和规范化的监管将会为基因治疗的发展插上腾飞的翅膀。
2003-2020年中国基因治疗行业相关法律法规
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四、癌症的基因治疗研究进展
随着二代测序、基因编辑等多种生物技术的涌现，基因治疗愈发成熟和完善。目前的癌症基因治疗遵循生物学“基因-细胞-个体”的基本研究方法，针对致病基因、癌变细胞和癌细胞微环境三方面，分别进行基因的敲除、沉默和替换等改造；免疫细胞模型的改构与建立；抗癌细胞血管生成、导入细胞因子以提高免疫应答等。无论是最早的自杀基因疗法还是最近的生物创新药物ADC都在癌症治疗领域取得了较好的成绩。但另一方面，癌症致病基因的多样性、发病机制的复杂性以及个体先天的差异性，导致癌症的基因治疗在临床试验和实际治疗中应用较困难，往往需要联合用药才会有所成效。探索和研究癌症的多种靶点也一直是医学领域和科研工作者致力的方向。在安全性方面，目前基因治疗中病毒载体的使用饱受争议，病毒载体虽然高效、易于整合到宿主细胞，但病毒其自身的感染性和寄生性也需重点关注，且脱靶问题一直是基因治疗的难关，若插入片段随机整合到宿主细胞，则突变引起的病变将不可预计。
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