基因疗法
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“先导组装”可精准实现长DNA片段的缝合，并一次修复多个突变
美国波士顿儿童医院研究团队在最新一期《自然》杂志发表一项名为“先导组装”（prime assembly）的基因组编辑新方法。该技术能够将长DNA片段，精准“缝合”到活细胞基因组的精确可编程位点，并在一轮操作中同时修复多个突变。这一进展可能促成通用基因疗法的开发，适用于多数患者。
产业前沿
2026-09-20
改变细胞内单个“生命字母”，碱基编辑疗法对抗T细胞白血病效果显著
英国伦敦大学学院与大奥蒙德街医院联合团队宣布，他们开发出一种新的基因疗法，名为BE-CAR7，在对抗罕见的侵袭性血癌——T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）方面取得显著效果。这种基因疗法可改变细胞内单个“生命字母”——碱基，即利用碱基编辑技术改造免疫细胞，清除患者体内的白血病细胞，帮助多名此前无药可治的患者缓解病情。
产业前沿
2025-12-12
3D打印微针将药物精准送入耳蜗相应位置
据美国趣味工程网站近日报道，来自美国哥伦比亚大学的研究团队利用3D打印技术，成功研制出一种超薄且超锐利的微针。这款微针能够将基于基因疗法的治疗药物精准递送到耳蜗内以前无法触及的区域，帮助患者恢复听力。
产业前沿
2024-12-30
新基因疗法无创控制小鼠脑回路
美国科学家开发出一种新型基因疗法。针对实验小鼠开展的临床前研究表明，该疗法可利用磁场，以非侵入方式精确控制特定大脑回路。这项技术不仅为神经科学研究提供了强大的工具，更为帕金森病、抑郁症、肥胖症等多种疾病的治疗开辟了全新的途径。相关论文发表于最新出版的《科学进展》杂志。
产业前沿
2024-10-14
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